শরীরে ছড়িয়ে থাকা জিন সম্পাদনার মাধ্যমে আরও রোগের চিকিৎসা করা যায়

কল্পনা করুন যে, প্রতিটি বাড়িতে ব্যক্তিগতভাবে একটি লিফলেট পৌঁছে দেওয়ার পরিবর্তে, একজন ডাককর্মীকে প্রতিটি ব্লকের একজন স্বেচ্ছাসেবকের কাছে একটি চিঠি দিতে হবে, যিনি তারপরে এটির ফটোকপি করবেন এবং প্রতিবেশীদের কাছে কপি দেবেন। সেই ডাককর্মী এইভাবে নাটকীয়ভাবে আরও বাড়িতে লিফলেট পৌঁছে দেবেন। জীববিজ্ঞানীরা আশা করছেন যে অনুরূপ পদ্ধতির সমস্ত ধরণের অবস্থার চিকিৎসায় জিন সম্পাদনা উন্নত করতে পারে।

ধারণাটি হল যে শরীরের প্রতিটি কোষ যা প্রাথমিক ডেলিভারি পায় তারা জিন-সম্পাদনা যন্ত্রের প্রচুর অনুলিপি তৈরি করবে এবং তাদের বেশিরভাগই তার প্রতিবেশীদের কাছে প্রেরণ করবে, প্রভাব বৃদ্ধি করবে। এর অর্থ হল রোগ-পরিবর্তনকারী পরিবর্তনগুলি আরও কোষের ডিএনএতে করা যেতে পারে।

ইঁদুরের উপর পরীক্ষায়, ইউনিভার্সিটি অফ ক্যালিফোর্নিয়া, বার্কলে-এর ওয়েন এনগো এবং তার সহকর্মীরা – সহ CRISPR জিন-সম্পাদনার অগ্রগামী জেনিফার ডুডনা – এই পদ্ধতি ব্যবহার করে সম্পাদিত লিভার কোষের সংখ্যা তিনগুণ করতে সক্ষম হয়েছেন।

“মূলত আমরা যা করছি তা হল আমরা প্রথম কোষকে নির্দেশ দিচ্ছি যেটি প্যাকেজ করে এমন একটি ছোট লিপিড কণা তৈরি করার জন্য আমাদের নির্দেশাবলী গ্রহণ করে। [the CRISPR machinery] এতে, তারপর সেই প্রথম কোষটি একটি কারখানায় পরিণত হয় যা এই ছোট প্যাকেটগুলিকে অন্য কোষগুলিতে পাঠাতে পারে, “এনজিও বলে।

সিকেল সেল রোগের জন্য প্রথম অনুমোদিত CRISPR চিকিত্সার মধ্যে একজন ব্যক্তির থেকে রক্তের স্টেম সেল বের করা এবং প্রতিস্থাপন করার আগে তাদের শরীরের বাইরে সম্পাদনা করা জড়িত। কিন্তু এটি একটি স্বতন্ত্র চিকিত্সা, এবং তাই অত্যন্ত ব্যয়বহুল। বেশ কিছু চলমান পরীক্ষায় একটি জিন সম্পাদক ব্যবহার করে সরাসরি দেহে কোষ সম্পাদনা করা জড়িত যা অনেক লোকের জন্য কাজ করবে।

বড় চ্যালেঞ্জ হল শরীরের নির্দিষ্ট কোষের উচ্চ-পর্যাপ্ত অনুপাতে CRISPR যন্ত্রপাতি সরবরাহ করার উপায় খুঁজে বের করা। “সিকেল সেল রোগ নিরাময় করার জন্য, আমরা জানি আমাদের প্রায় 20 শতাংশ সম্পাদনা করতে হবে [blood] স্টেম সেল,” এনজিও বলে৷ “এই 20 শতাংশে পৌঁছানো খুব, খুব কঠিন।”

এর মানে হল যে যদি প্রাথমিক ডেলিভারি রক্তের স্টেম কোষের মাত্র 10 শতাংশে পৌঁছায়, তবে এটি স্থানীয়ভাবে 30 শতাংশে বাড়ানো যায়, এটি সাফল্য এবং ব্যর্থতার মধ্যে পার্থক্য করতে পারে।

পরিবর্ধন অর্জনের জন্য, এনজিও এমন একটি প্রোটিনের দিকে পরিণত হয় যা ভাইরাস কোষগুলিকে পালাতে সাহায্য করে। একবার কোষে গঠিত হলে, এই প্রোটিনগুলি কোষের ঝিল্লি এবং একে অপরের সাথে আবদ্ধ হয়, একটি ছোট থলি বা ভেসিকল তৈরি করে, যা একটি কোষ থেকে বিচ্ছিন্ন হয়ে অন্যের সাথে সংযুক্ত হতে পারে।

যদি এই ভাইরাল প্রোটিনগুলি শারীরিকভাবে CRISPR Cas9 জিন-সম্পাদনা প্রোটিনের সাথে সংযুক্ত থাকে, Cas9 প্রোটিন – এবং RNA যা এটিকে তার লক্ষ্যে বহন করে – ভেসিকেলে প্যাকেজ করা হবে এবং অন্যান্য কোষে স্থানান্তরিত হবে।

এই ধারণাটি পরীক্ষা করার জন্য, দলটি Cas9-ভাইরাল প্রোটিনের জন্য ডিএনএ কোডিংয়ের একটি খণ্ড তৈরি করেছে। যখন ডিএনএ ইঁদুরের লিভারে চাপ দিয়ে ইনজেকশন দেওয়া হয়েছিল, তখন এটি মাত্র 4 শতাংশ কোষে প্রবেশ করতে পারে, কিন্তু, সামগ্রিকভাবে, 12 শতাংশ কোষের জিন সম্পাদিত হয়েছিল।

জিন-এডিটিং মেশিন অন্য উপায়ে তাদের চিকিৎসার জন্য মানুষের কাছে পৌঁছে দেওয়া হবে। ইনজেকশন পদ্ধতি শুধুমাত্র নীতি প্রমাণের জন্য ব্যবহার করা হয়েছিল। “এটি বিশেষভাবে দক্ষ নয়, তবে এটি দেখায় যে আমাদের সিস্টেমটি একটি পার্থক্য তৈরি করে,” এনজিও বলে৷ “থ্রিফোল্ড অ্যামপ্লিফিকেশন শুরু করার জন্য একটি দুর্দান্ত জায়গা। আমি মনে করি এটি আমাদের বর্তমান কিছু ডেলিভারি সিস্টেমকে নির্দিষ্ট কিছু রোগের চিকিৎসার জন্য বেশ ভাল করে তোলে। আরও ভাল হতে পারে, এবং তাই আমরা সক্রিয়ভাবে এটি করার কৌশলগুলি অন্বেষণ করছি।”

বৃহত্তর দক্ষতার পাশাপাশি, উন্নত জিন সম্পাদনাও কম ডোজ ব্যবহার করার অনুমতি দিতে পারে, যা চিকিত্সাকে নিরাপদ করে তোলে।

জীববিজ্ঞানীরা কয়েক দশক ধরে এই ভেসিকেল-উদন্ত পন্থাগুলি অন্বেষণ করে চলেছেন, তবে এনজিওর দল জিন সম্পাদনার জন্য প্রাণীদের মধ্যে কাজ করে এটি প্রথম প্রদর্শন করতে পারে, ক্যানবেরার অস্ট্রেলিয়ান ন্যাশনাল ইউনিভার্সিটির গেটান বার্গিও বলেছেন। যাইহোক, Burgio বলেছেন গবেষকদের তাদের ফলাফল নিশ্চিত করতে আরও কাজ করতে হবে। “তাদের দাবিগুলিকে বাস্তবে প্রদর্শন করার জন্য যথাযথ নিয়ন্ত্রণ এবং ব্যবস্থা স্থাপন করা দরকার,” তিনি বলেছেন।

ইতিমধ্যেই পরীক্ষামূলক স্ব-পরিবর্ধক mRNA ভ্যাকসিন রয়েছে, যেখানে mRNA কোষগুলিকে মেশিনের জন্য কোড সরবরাহ করে যা ভ্যাকসিন mRNA-এর আরও কপি তৈরি করে। ধারণাটি হল mRNA ভ্যাকসিনগুলিকে নিরাপদ এবং সস্তা করা, কারণ কম ডোজ প্রয়োজন। যাইহোক, এই ক্ষেত্রে, অতিরিক্ত এমআরএনএ কোষের ভিতরে থাকে যেখানে তারা তৈরি হয়।